Sinds 2022 wordt Epidyolex (100mg/ml cannabidiol) vergoed voor enkele epilepsiesyndromen zoals het Lennox-Gastautsyndroom. Cannabidiol is vermoedelijk ook effectief voor kinderen met een andere, meer zeldzame oorzaak van therapieresistente epilepsie, waarvoor een RCT niet mogelijk is. Daarom beoogt deze N-of-1 trial de effectiviteit van cannabidiol in 50 individuele patiënten te onderzoeken, waarbij wordt gekeken naar de aanvalsfrequentie, patient gebonden uitkomst maten, zoals kwaliteit van leven, en markers om de effectiviteit te kunnen voorspellen. Ook wordt een landelijke database opgezet de effectiviteit van cannabidiol in de dagelijkse praktijk te evalueren en te analyseren of er bepaalde groepen patienten zijn voor wie cannabidiol beter werkt. Voor de database zoeken we kinderen die behandeld zijn/worden met cannabidiol, en wiens ouders hier vragen over willen beantwoorden.
Startdatum (verwacht): 01-02-2024
Fase: opzet
Hoofdonderzoeker per deelnemend centrum: F.E. Jansen (UMC Utrecht); A. Altinbas (SEIN), J. Verhoeven (Kempenhaeghe), M.C.Y. de Wit (ErasmusMC), S. Klinkenberg (Maastricht UMC)
Contactpersoon: F. Jansen (f.e.jansen@umcutrecht.nl)