CBD-uN1que: Effectiviteit en veiligheid van cannabidiol voor kinderen met refractaire epilepsie
Sinds 2022 wordt Epidyolex (100mg/ml cannabidiol) vergoed voor enkele epilepsiesyndromen zoals het Lennox-Gastautsyndroom. Cannabidiol is vermoedelijk ook effectief voor kinderen met een andere, meer zeldzame oorzaak van therapieresistente epilepsie, waarvoor een RCT niet mogelijk is. De CBD-uN1que trial is een serie n-of-1 trials met 50 kinderen met refractaire epilepsie om de effectiviteit en veiligheid van Cannabidiol (CBD) te onderzoeken. Elke patiënt ondergaat hierbij een individuele n-of-1 trial van drie per blok gerandomiseerde dubbelblinde series met de actieve CBD behandeling of placebo. De primaire uitkomstmaat is aanvalsreductie, bijgehouden middels een aanvalsdagboek. Tevens onderzoeken we middels gestandaardiseerde vragenlijsten de effecten op kwaliteit van leven, vaardigheden, gedrag en slaap.
Startdatum: September 2024
Fase: Includerend
Hoofdonderzoeker per deelnemend centrum: F.E. Jansen (UMC Utrecht)
Naam contactpersoon studie: M. van de Wiel
Oproep: heeft u patiënten onder behandeling (gehad) met: leeftijd van 1-18 jaar, huidig of in verleden cannabidiol gebruik i.h.k.v. epilepsie, ≥ 1 mg/kg/dag voor ≥ 4 weken) dan verzoeken we contact op te nemen met cbd-un1que@umcutrecht.nl. We hebben ook een folder waarmee patiënten zichzelf kunnen inschrijven.